새로운 의약품개발 신약개발의 비용과 어려움

최근 신약 개발의 한계가 문제가 되고 있습니다. 의약품 연구 개발에 막대한 비용이 소요됩니다. 연구 개발에 소요되는 비용은 해마다 증가하고 있는데, 허용된 약은 개발비의 증가에 비례하지 않는 것이 지적되고 있습니다. 

예를들어, 전 세계적으로 의약품 개발에 1년에 사용된 비용은 1975년 40억달러에서 2009 년에는 400억 달러로 10배가 되고 있습니다만, 1년에 승인된 신약은 1976년 26개로 2013 년 27개와 거의 동일합니다. 물가 상승분을 조정한 실질 기준으로 10억 달러의 연구 개발비당 허용된 신약의 수는 1950년 이후 약 9년마다 반감하고, 60년간 80분의 1이 있다고 보고되고 있습니다.(1개의 신약 개발 비용이 물가 상승분을 조정한 실질 기준으로 비교하여 60년전의 80배가되고 있다는 것입니다. 약 9년만에 2배가 되도록 지수 함수로 증가하고 있기 때문에, 54년(=9년 x6) 26승=64 배가되고 있다는 계산에서 60년동안 80배라는 숫자가 이해할 수 있습니다).

 

즉, 의약품의 개발에는 막대한 비용이 소요되고 그 액수가 해마다 증가하고 있는 것입니다. 

또한 서양 데이터는 새로운 약효성분이 발견되고 나서 약으로 허용될 때까지의 기간은 1990년대 평균 9.7년에서 2000년대는 13.9년으로 길어집니다. 신약으로 허가되는 기존의약품보다 유효성과 안전성에서 우수성이 입증되어야 합니다. 즉, 새로운 약물정도 허용되는 장애물이 높아집니다. 

또한 기존의 약물로 질병이 컨트롤할 수 있다면 신약 개발은 필요하지 않습니다. 기존 약으로 병이 낫지 않은 영역의 신약 개발쪽으로 비용이 향할수 있습니다. 즉 암, 신경변성 질환 등 난치병 치료제(임상 시험에서 실패할 위험이 높은)의 연구 개발 비중이 점차 증가하고 있는 것도 하나의 신약이 허가되는 데 필요한 개발 비용과 기간이 늘어나는 이유가 있습니다. 

2002년에서 2012년 사이에 행해진 알츠하이머병 치료제의 임상 시험은 99.6%가 실패로 끝났다 (치료제에 허용되지 않은)는 보고가 있습니다. 암 치료제의 개발도 개발 위험이 높은 것으로 지적되고 있습니다. 미국의 데이터는 2003 년부터 2011년 사이에 제1상 임상 시험의 시작이 FDA (미국 식품 의약청)에 인정된 물질중 마지막으로 의약품으로 승인된 것은 6.7%에서 이 수치는 다른 영역의 의약품(암 치료제 이외의 약물)의 절반 성공률 것으로보고되고 있습니다. 

미국에서 2000년에서 2009년의 10년간에 승인된 신약은 212종류로, 그 중 암 치료제는 24 종류로,이 중 14종류는 혈액암 치료제입니다. 즉, 고형암 치료제는 특히 개발이 어려운 것 같습니다. 암 치료제의 개발은 실패 위험이 매우 높기 때문에, 암 영역의 약물의 개발에 참가하지 않을 방침의 제약회사는 많은 것으로 알려져 있습니다. 최근에는 세포의 수용체와 신호전달 물질을 대상으로하는 분자표적의 약이 개발되고 있습니다만, 그다지 큰 치료 효과를 얻을 수 없습니다. 

배양세포 및 동물실험에서 암 치료제로서의 가능성이 있는 물질은 임상 시험에서 효과와 안전성이 입증되면 의약품으로 허용됩니다. 동물실험등에서 효과와 안전성이 확인된 의약품의 후보는 실제로 인간의 질병에 대하여 사용 여부와 부작용등이 검토됩니다. 임상 시험은 제 1상, 제2상, 제3상 3단계로 나눌 수 있습니다. 제1상 임상 시험은 소수의 건강한 사람을 대상으로 약물의 흡수와 대사와 부작용 등을 고려하여 제2상 임상시험에서는 소수의 환자를 대상으로 유효성이나 부작용이나 복용량을 결정합니다. 그리고 제3상 임상시험에서는 많은 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 검토하고 유효성과 안전성이 입증 있다면 치료제로 허가됩니다. 

동물실험등의 기초 연구에서 암 치료제로 효과가 기대되고 임상 시험의 허가를 얻은 후보 약물중 20개에 1개정도 밖에 결국 약으로 성공하지 않습니다. 나머지는 개발이 중지되기 때문에 지금까지의 연구 개발 비용은 낭비된다는 것입니다. 따라서 암 치료제의 개발은 제약 회사에게 매우 위험이 높기 때문에 신약으로 허가된 의약품은 그 약 자신의 연구 개발에 소요된 비용의 몇십 배의 연구 개발비가 회수되지 않으면 안되기에 암 신약은 매년 고액이되어 있습니다 이러한 돈이 신약 개발에서 최근 주목 받고있는 것이 기존의 의약품이 다른 치료제가 되지 않을까를 검토하는 의약품재개발(Drug Repositioning)입니다. 암 이외의 질환의 치료에 이용되고 있는 기존 약물과 암 이외의 질환 치료제로 개발되고 임상 시험까지 실시했지만 효과가 입증하지 못하고 개발 중지가 된 물질을 암 치료 약으로 재개발(재사용)하는 연구가 주목 받고 있습니다.